2024精准医学效果转化与数字化生长交流会于1月26日在杭州举行。四位中国科学院院士带来精彩主题分享,并与来自医疗领域的专家学者配合探讨精准医学从基础研究走向临床应用。本号以系列专题形式推出每位院士的分享与圆桌论坛内容。
谭蔚泓
中国科学院院士
中国科学院杭州医学研究所所长
著名分子医学和化学生物学家,恒久从事生物化学、生化剖析和分子医学的教育和研究,开创性地提出核酸适体细胞筛选新要领;研制了特异性识别恶性肿瘤分子探针和靶向药物;建设多种重大疾病诊疗新手艺。
学术效果
获国家自然科学奖二等奖、何梁何利基金科学与手艺前进奖、树兰医学奖、美国化学会光谱化学剖析奖、美国PITTCON剖析化学成绩奖、Ralph N. Adams生物剖析化学成绩奖等海内外大奖
在Science、PANS等国际著名期刊揭晓论著900余篇,H指数165
2014-2022一连九年入选汤森路透社全球高被引研究职员名单
在当今的分子医学领域,科学家们正深入探索疾病的微观天下,试图从分子层面明确它们的起源和生长。这一前进使我们能够更早、更准确地诊断疾病,并为患者提供量身定制的治疗计划。别的,分子手艺还被用来预防疾病、展望康健危害和改善小我私家康健管理。“在分子层面做医学就必需要有一个分子,我研究的这个分子是核酸,叫核酸适体。”谭蔚泓院士以这句话引出了分享主题。
核酸适体,作为一种人工合成的寡核苷酸分子,因其能特异性团结靶标分子而被誉为“科学家的抗体”。它们通常由15至60个碱基组成,具有体积小、结构稳固、易于修饰及化学合成的特征,使其在肿瘤精准诊疗中展现出重大的潜力。经由近30年的科研沉淀,核酸适体领域正步入临床转化应用的要害阶段,其研究效果有望对“看生命、治疾病、保康健”爆发深远影响。
核酸适体赋能新型靶向药物开发
化疗,作为治疗癌症的一种通例要领,已经使用了数十年,但这种要领由于缺乏精准的靶向性,经常引发严重的毒副作用,给患者带来特另外痛苦。目今,通过将药物分子与高度特异的抗体团结形成抗体药物偶联物(ADC)是改善靶向性并降低毒副作用的有用战略之一。
在此基础上,谭院士团队进一步探索了核酸适体在靶向药物开发中的应用,提出了Aptamer-Drug Conjugate(ApDC)的看法。核酸适体由于其奇异的结构特异性及易修饰性,能够准确识别特定的肿瘤相关抗原。研究团队使用核酸适体上的特定化学功效基团,实现与药物分子共价毗连,从而构建出定点、定向且定量释放药物的新型靶向治疗制剂。这一立异要领不但解决了药物与核酸适体有用偶联的手艺难题,还提升了药物转达系统的稳固性和可控性,有望镌汰对正常组织的损害。
核酸适体在膀胱癌中的诊断研究
核酸适体因其高度特异性和生物相容性,在膀胱癌的诊断研究中展现出重大潜力。将SGC8核酸适体与放射性核素团结,可以构建出既能举行分子影像又能实现靶向放射治疗的探针。当接纳影像核素,如68Ga和18F时,可用于肿瘤成像;而使用治疗型核素,如131I和177Lu时,则可实现针对肿瘤细胞的内照射放射治疗。
基于该手艺,谭蔚泓院士与上海交通大学医学院隶属仁济医院周全推动临床试验。在前期临床实验中,SGC8核酸适体核素探针对大部分入组膀胱癌患者的显像效果优异,并经病理学验证确认了其核酸适体探针的特异性。现在,研究团队正在入组更多患者,进一步开展行列研究验证该手艺对炎症区域与肿瘤区域的区分能力。除了膀胱癌之外,研究团队正逐步拓展其在胰腺癌和肺癌等其他恶性肿瘤诊断及炎癌判别中的应用可能性。未来,核酸适体手艺有望生长成为一种新的分子影像手段,用于更准确地区分差别类型的炎性疾病与癌症。
核酸适体在三阴性乳腺癌分型分治中的应用
三阴性乳腺癌(TNBC)是最卑劣也是最难治的一种乳腺癌,它的高度异质性,导致基于古板遗传变异、转录组学和代谢组学分型治疗的效果不尽理想。核酸适体手艺在此配景下展现出奇异优势,它能够在单细胞水平对细胞膜外貌卵白组举行细腻描绘,展现差别肿瘤细胞间显著的异质性。谭院士团队使用这一先进手艺,融合现有卵白组学要领,构建了一种针对TNBC的新型分子分型要领和分型诊治战略,分型诊治的效果在回首性临床行列中获得验证,并在浙江省肿瘤医院开展了前瞻性的临床试验,现在已入组10多例病人,疗效显著。天下多中心的临床试验也正在准备中。
圆桌论坛:分子医学与精准诊疗
谭蔚泓院士的分享竣事后,各领域精英齐聚一堂,配合探讨分子医学与精准诊疗的生长。温州医科大学隶属第一医院副院长谢聪颖教授担当本期圆桌论坛特邀主持人。
分子医学作为一门前沿交织学科,正面临着多重挑战与辽阔的生长远景。专家们聚焦讨论怎样将分子医学的基础研究效果转化为临床实践。例如,在预防出生缺陷方面,分子医学正施展着主要作用。面临高龄产妇数目的增添和慢性病的年轻化,出生缺陷问题变得越来越突出。核酸适体手艺有潜力提高从母体血液中提取要害因素的效率,并展现无细胞DNA中的未知信息,这关于早期诊断出生缺陷和遗传性疾病至关主要。同时,专家们也探讨了怎样使用大数据和互联网手艺推动其工业化历程等。
虽然,分子医学的科研效果在转化为临床应用时也面临两个重大挑战:一方面,优质科技效果的产有缺乏及资金支持有限;另一方面,药品价钱的下降导致药企研发投入动力削弱,新药研发受阻。
最后,谭院士与列位专家告竣共识,构建一个以分子医学为焦点的疾病精准防治服务系统,至少要关注三点:一是要有科学严谨的态度,坚持对产品质量的卓越追求,确保每项手艺与服务都能知足高标准的临床需求;二是关于包括肿瘤患者在内的特定疾病危害人群,我们需要综合思量他们的家族病史、遗传配景以及生涯习惯等因素,举行个性化的筛查和评估;三是需要通过多种渠道撒播信息,让精准医疗的理念深入人心,确保每一个有需要的家庭都能相识并受益于这些先进的医疗手艺。